基因编辑婴儿:小丑与历史(巡山报告1)
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请注意,即便已经有先例,“伦敦病人”的第二次成功仍然是一个极其鼓舞人心的案例。

为什么?

一个简单的原因是,孤证不立。“柏林病人”的案例固然石破天惊,但是毕竟在此之后十来年时间里,医学界再也未能成功重复这套治疗方案。所以我们很难斩钉截铁地说,“柏林病人”的痊愈,唯一或者首要的因素,就一定是那些携带CCR5-Δ32基因缺陷的造血干细胞。

在复杂的医疗操作中,确实也隐藏着各种各样匪夷所思的可能性。说不定布朗本人的某些特别的身体条件帮助了他的痊愈呢?说不定在整个手术流程中,哪一个无人注意的操作细节其实至关重要呢?实际上真有科学家提出了严肃的质疑,怀疑布朗的痊愈其实主要是因为他本人特殊的遗传背景。更有意思的是,因为只有布朗这么一个例子,这种观点我们既无法证明也无法证伪。

但如果说一次成功也许是神话,那两次同样的成功就是科学了。

有了“伦敦病人”的再一次成功,我们有更充分的理由相信这套治疗方案确实有效,并且值得生物医学界更深入、更系统的研究,以期把它推广到更广大的艾滋病患者群体当中。毕竟,艾滋病固然在医学上已经不是索命绝症,但是患者仍然需要长期服药并监控病毒的活动性,这对患者本人的生活、家庭和工作,乃至整个公共卫生系统都仍然是沉重的负担。

对于今天全世界3700万艾滋病患者来说,“柏林病人”和“伦敦病人”的先后成功,是远方地平线露出的一缕晨曦。对已经死于艾滋病的接近4000万患者来说,这个消息也许能部分地告慰他们逝去的生命。

相比两个极其幸运的患者,我想你肯定更关心另一个问题:这种治疗方法能直接大范围推广、治疗更多的艾滋病患者吗?

尽管鼓舞人心,但是我还是得说,“柏林病人”和“伦敦病人”的治疗方案不太可能照搬到一般艾滋病患者身上。

一个细节不知道你注意到没有,不管是“柏林病人”还是“伦敦病人”,都是在患上血癌(急性髓系白血病和霍奇金氏淋巴瘤)之后,才接受造血干细胞移植手术、治愈艾滋病的。

一个自然的问题就是,既然移植携带CCR5-Δ32基因缺陷的造血干细胞确实可能治愈艾滋病,他们的医生为什么不在第一时间就这么做?他们干吗非要等到患者得了血癌才动手?得了血癌再动手,患者身体更虚弱,风险岂不是更大?

想要解释这个反直觉的选择,这就说到医学实践和临床试验伦理的一个基本原则——患者利益至上。

说得更直白点,一种临床治疗方案必须首先保证患者的利益,为患者本人的健康和生命负责。其他所有的目标,不管是未来能拯救多少人类个体,能带来多大的商业价值,还是在科学探索上有多大的概念性突破,都必须往后放。

不管是“柏林病人”还是“伦敦病人”,在他们只患有艾滋病的时候,因为成熟的鸡尾酒疗法已经完全可以保证他们的健康、生活质量乃至寿命,医生们不管有再正当的科学或者公益方面的动机,都不应该、也不可以在他们身上尝试干细胞移植疗法。这种疗法的附加收益有限——因为艾滋病本来就可控,就算彻底治愈了也无非是患者可以少吃些药片罢了。相比之下,带来的潜在风险却相当大——干细胞移植手术尽管已经是某种常规操作,但仍然可能会导致严重感染、排异反应,甚至其他癌症。

但是在两位患者又非常不幸的患上血癌之后,收益和风险评估的天平发生了逆转。

到了这个时候,治疗他们的癌症、保全他们的生命是当务之急。特别是当其他治疗方案都不太有用的时候,造血干细胞移植就成了一个优先级的抗癌选项。

而既然已经决定做造血干细胞移植,那么顺手选择某个配型合适、同时又携带CCR5-Δ32基因缺陷的捐献者,就成了顺理成章的好事。它并不增加任何新的风险(反正都要做干细胞移植),同时又显著地增加了患者的收益(顺便治愈艾滋病),当然就成了合理的选择。

这就是我说两位患者“因祸得福”的深层逻辑。因为只有在这种病上加病的情境下,医生们才能放手一搏,用一种原本看起来过于激进的方法,一举治疗两种严重疾病。

那么反过来说,对于大多数艾滋病患者来说,对于艾滋病医生来说,鸡尾酒疗法是安全又有效的治疗方案,没有任何必要性在这个阶段模仿“柏林病人”和“伦敦病人”。