04　临床研究分三步走

赵一鸣

路要一步一步走，饭要一口一口吃。一个人肚子饿了，要吃三个馒头才能吃饱，不可能直接吃第三个馒头就吃饱。临床研究也是同样道理，要分阶段实施，分步走。临床研究可以分为早期的探索性研究、中期的培育性研究和后期的验证性研究。以药物临床试验为例，Ⅰ期临床试验的主要目的是探索人体对新药的耐受程度，血药浓度变化规律和生物等效性等。Ⅱ期临床试验的主要目的是初步探索药物的疗效和安全性，探索药物治疗的剂量，探索适应证范围，初步评价药物的安全性。Ⅲ期临床试验的主要目的是进一步验证药物治疗的疗效和安全性，为药物上市应用提供科学依据。Ⅳ期临床试验是在药品上市后，在广泛使用的情况下进一步观察其疗效和安全性。其中Ⅰ期临床试验属于探索性研究，Ⅱ期临床试验属于培育性研究，Ⅲ期和Ⅳ期临床试验属于验证性研究。其他类型的治疗性研究、诊断性研究、预后研究和病因学研究存在相似的情况，都需要分阶段实施，每个阶段有不同的目标任务，使用不同的研究方案，产生不同的阶段性成果，最终解决临床问题。

阶段性是临床研究的基本特征，与临床研究选题立项、基金定位和资助范围、研究方案设计、结果分析总结、论文撰写等一系列问题密切相关。一份基金标书或一篇论文必须定位在临床研究的某一阶段，才有可能实现预期目标。

针对某一问题的临床研究，在某一阶段不可能用一个课题或一篇论文解决所有问题，需要做一系列研究，发表一系列论文。当我们看到某些研究者在某一领域已经做了重要的工作，但不完整，没有继续完成这个阶段需要做的所有工作，就给我们继续研究提供了机遇。反过来，我们自己做研究应该把一个阶段的工作做完，才能不留遗憾，保证研究的完整性，为回答临床问题和科学问题奠定坚实的科学基础。

临床研究阶段性涉及许多问题。由于篇幅限制，这次就讨论到这里。